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Beschreibung / Inhaltsverzeichnis: Zusammenfassung Patienten mit schwerer Hämophilie A und B leiden unter rezidivierenden Gelenkblutungen, deren Folge osteoarthropathische Veränderungen im Sinne einer hämophilen Arthropathie sind. Im Rahmen einer prospektiven Studie untersuchten wir die Bedeutung des Alters bei Beginn einer Langzeitprophylaxe sowie den Einfluß der Anzahl der Gelenkblutungen vor und während Prophylaxe auf das radiologische und orthopädische „Outcome“ des Gelenkstatus bei Patienten mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie A und B. Bisher ausgewertet wurden 21 schwere und mittelschwere Hämophilie-A- und -B-Patienten, die zwischen 3,1 und 16,1 Jahren eine Langzeitprophylaxe mit Faktor-(F)-VIII- bzw. IX-Konzentraten durchführten. Die Patienten wurden nach dem Alter bei Beginn der Prophylaxe in 3 Gruppen unterteilt: •In Gruppe I wurde innerhalb der ersten beiden Lebensjahre, spätestens nach der ersten Gelenkblutung, mit der prophylaktischen Behandlung begonnen. •In Gruppe II begann die Prophylaxe zwischen dem 3. und 6. Lebensjahr nach 6 Gelenkblutungen (Median) und in •Gruppe III ab dem 6. Lebensjahr, nachdem es zu rezidivierenden Gelenkblutungen (〉 10) gekommen war. Patienten mit Hämophilie A wurden 3mal wöchentlich oder alle 2 Tage mit 30–40 IE, in manchen Fällen bis zu 50 IE F VIII/kg KG substituiert, während Hämophilie-B-Patienten F IX-Konzentrate in gleicher Dosierung 2mal wöchentlich oder alle 3 Tage verabreicht wurden. Zur Erfassung und Quantifizierung möglicher Gelenkveränderungen wurden die von der WFH (World Federation of Hemophilia) empfohlenen standardisierten orthopädischen und radiologischen Scores in 3 bis 4jährigen Abständen erhoben. Zusätzlich wurde die Anzahl der Gelenkblutungen vor und unter prophylaktischer Behandlung dokumentiert. In Gruppe I wiesen 7 von 8 Patienten einen unauffälligen radiologischen und orthopädischen Gelenkstatus sowohl bei Studienbeginn als auch bei Kontrolle nach 4 Jahren auf. Ein unauffälliger radiologischer und orthopädischer Gelenkscore konnte ebenfalls bei Studienbeginn in Gruppe II detektiert werden. Allerdings kam es nach 4 Jahren prophylaktischer Behandlung zu Erstmanifestationen osteoarthropathischer Gelenkveränderungen (orthopädischer Score im Median 4, radiologischer Score im Median 8). Bei den Patienten der Behandlungsgruppe III lagen bereits zu Studienbeginn Gelenkveränderungen vor (radiologischer Score 11 im Median, Spannweite 0–33; orthopädischer Score 4 im Median, Spannweite 0–11 Punkte). Zwar konnte unter prophylaktischer Behandlung eine deutliche Reduktion der Gelenkblutungen erzielt werden; dennoch kam es zu einer Progredienz der bereits vorhandenen Gelenkschäden, zu erkennen an einem Anstieg der radiologischen und orthopädischen Scores im Verlauf (radiologischer Score: 19,5 Punkte im Median; orthopädischer Score: 8 Punkte im Median). Beim statistischen Vergleich des radiologisch untersuchten Gelenkstatus innerhalb der 3 Behandlungsgruppen konnte ein signifikanter Gruppenunterschied festgestellt werden (p 〈 0,01; Wilcoxon-Rank-Sum-Test): Die Gruppe I, die frühzeitig behandelte Gruppe wies den besten und die Gruppe III, die sekundärprophylaktisch behandelte Gruppe den schlechtesten Gelenkstatus auf. Ein signifikanter Zusammenhang konnte ebenfalls zwischen der Anzahl der Gelenkblutungen und den im Verlauf erhobenen radiologischen Scores erhoben werden (r = 0.921, p 〈 0.01), wobei die Anzahl der Gelenkblutungen mit der Höhe des radiologischen Scores positiv korrelierte. Bereits wenige Gelenkblutungen führen zu irreversiblen osteoarthropathischen Veränderungen. Die einzige effiziente Möglichkeit der Prävention der hämophilen Arthropathie bei schweren Hämophilen stellt demzufolge eine frühzeitig begonnene Langzeitprophylaxe zur Vermeidung von Gelenkblutungen dar.